Nhắc đến những thành tựu công nghệ vượt bậc trong y khoa thì sẽ rất thiếu sót nếu bỏ sót công nghệ gene. Việc áp dụng liệu pháp gene đã mang đến những thành tích bất ngờ trong việc điều trị hiệu quả nhiều nhóm bệnh thuộc hàng “hiểm nghèo”, trong đó có cả ung thư.
Liệu pháp gene là gì?
Liệu pháp gene là phương pháp sử dụng các gene để điều trị bệnh. Các gen trong tế bào của cơ thể bạn đóng một vai trò quan trọng đối với sức khỏe của chúng ta, một gen khiếm khuyết có thể khiến bạn bị bệnh.
Đôi khi toàn bộ hoặc một phần của gen bị khiếm khuyết hoặc bị thiếu từ khi sinh ra, hoặc một gen có thể thay đổi hoặc đột biến trong quá trình trưởng thành. Bất kỳ biến thể nào trong số này đều có thể phá vỡ cách thức tạo ra protein, có thể góp phần gây ra các vấn đề sức khỏe hoặc bệnh tật.
Gen trị liệu sẽ thay thế một gen bị lỗi hoặc bổ sung thêm một gen mới để chữa bệnh hoặc thực hiện các thay đổi trong cơ thể để cơ thể tự chống lại bệnh tật. Liệu pháp gen hứa hẹn điều trị một loạt các bệnh, bao gồm ung thư, xơ nang, bệnh tim, tiểu đường, bệnh ưa chảy máu, các bệnh di truyền…
Liệu pháp gen được xem là một bước tiến kì diệu của nền y học. Phương thức này hứa hẹn sẽ thay đổi y học và tạo ra những lựa chọn cho những bệnh nhân đang phải sống chung với những căn bệnh khó chữa, thậm chí không thể chữa khỏi. Khi các nhà khoa học tiếp tục đạt được những bước tiến lớn trong liệu pháp này, FDA cam kết giúp tăng tốc độ phát triển bằng cách xem xét nhanh chóng các phương pháp điều trị đột phá có khả năng cứu sống bệnh nhân.
Liệu pháp gene trong điều trị ung thư
Ung thư là nỗi đau đầu của nền y học. Nhắc đến ung thư người ta nghĩ ngay đến dấu chấm hết. Đa phần mọi người đều cho rằng ung thư không thể điều trị khỏi hoàn toàn, chỉ có thể giảm đau đớn và duy trì sự sống. Các biện pháp xạ trị, hóa trị hay phẫu thuật tuy có hiệu quả điều trị cao nhưng để lại không ít tác dụng phụ, ảnh hưởng đến sức khỏe và tinh thần của người bệnh.
Lúc này sự xuất hiện của liệu pháp gene được xem là một trong những đột phá giá trị trong điều trị ung thư. Liệu pháp gene bắt đầu được xem xét trong các thử nghiệm lâm sàng và trong tương lai, liệu pháp này có thể được cân nhắc sử dụng cho các trường hợp ung thư ác tính có ít lựa chọn điều trị. Trong đó, kỹ thuật chuyển gene vào tế bào ung thư là một trong những khía cạnh khó nhất của liệu pháp gene. Nhưng các nhà khoa học đã tìm ra và sử dụng một số loại virut đóng vai trò vector xâm nhập và vận chuyển gene vào tế bào.
Liệu pháp gene đầu tiên được phê duyệt bởi Cơ quan Quản lý Thuốc và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 8/2017. Đây được xem như một dấu mốc lịch sử mở ra một cách tiếp cận mới đối với việc điều trị ung thư. Sản phẩm đầu tiên này là kymriah dùng trong điều trị ung thư bạch cầu Lympho ác tính trên đối tượng bệnh nhân trẻ em và thanh thiếu niên. Trong đó, các bác sĩ trích xuất tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân, kết hợp nó với thụ thể kháng nguyên nhân tạo (CAR) để tạo thành tổ hợp CAR-T. Sau đó, tổ hợp này sẽ được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân. Thụ thể CAR sẽ giúp tìm kiếm và đánh dấu các tế bào ung thư. Nhờ vậy, hệ miễn dịch có thể tấn công được bệnh ung thư.
Tiếp sau đó, yescarta là liệu pháp gene thứ hai được FDA chấp thuận. Đây cũng là liệu pháp gene đầu tiên điều trị cho một số thể của u lympho ác tính không Hodgkin, đặc biệt là u lympho thể lan tỏa tế bào B lớn, điều trị trên những bệnh nhân trưởng thành không đáp ứng hoặc tái phát sau ít nhất 2 loại điều trị.
(Tham khảo Suckhoedoisong)
Những rủi ro khi áp dụng liệu pháp gene trong điều trị
Cũng giống như các phương pháp điều trị khác, trong quá trình sử dụng liệu pháp gen cũng có thể gặp phải một số rủi ro:
- DNA mới được chuyển vào cơ thể có thể tác động đến tế bào sinh sản bao gồm tế bào trứng ở phụ nữ và các tế bào tinh trùng ở nam giới. Điều này có thể làm thay đổi vật chất di truyền ảnh hưởng đến những đứa trẻ được sinh ra sau khi điều trị bằng liệu pháp gen.
- Đáp ứng miễn dịch: đây là vấn đề nghiêm trọng cần được lưu ý kĩ càng. Vì có thể hệ thống miễn dịch của cơ thể chúng ta có thể nhìn thấy các vi rút được sử dụng làm vector chuyển gen như là những kẻ xâm nhập và tấn công gây ra các tình trạng như viêm, nhiễm độc, và trong trường hợp nghiêm trọng có thể gây suy cơ quan.
- Lây lan virus: Virus sử dụng làm vector có thể ảnh hưởng đến nhiều hơn một loại tế bào. Chúng có thể lây nhiễm sang các tế bào khác, ngoài những tế bào dự định cần chuyển gen. Khi điều này xảy ra, các tế bào khỏe mạnh có thể bị tấn công gây ra các bệnh khác, bao gồm ung thư.
- Virus trở về hình dạng ban đầu của nó: Khi được sử dụng làm vector, virus đã được chỉnh sửa để mất khả năng gây bệnh. Nhưng chúng có thể phục hồi lại khả năng ban đầu khi được đưa vào cơ thể và gây bệnh.
- Khả năng cảm ứng gây ra một khối u. Nếu các gen mới được vào sai vị trí trong hệ gen, có thể dẫn đến hình thành khối u. Điều này đã xảy ra trong một số thử nghiệm lâm sàng.
(Tham khảo thông tin chuyên môn từ Vinmec)
Nhìn chung bất kì liệu pháp công nghệ nào đều sẽ có những ưu nhược điểm riêng, sẽ không có biện pháp nào là hoàn hảo. Khi các nhà nghiên cứu khắc phục được tất cả những rào cản này, liệu pháp gen sẽ là một hướng điều trị cần được nghiên cứu tích cực hơn để có thể điều trị được nhiều căn bệnh mà việc điều trị bằng thuốc và các phương pháp khác còn hạn chế về mặt tác dụng phụ.
Discussion about this post